^Pratteln, Schweiz, 27. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine Erweiterung der Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) auf die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 2 Jahren empfohlen wird. AGAMREE ist derzeit in der Europäischen Union für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen. Sollte die Europäische Kommission dem zustimmen, würde die CHMP-Stellungnahme die zugelassene Altersgruppe auf Kinder ab 2 Jahren ausweiten - eine Population, bei der eine frühzeitige entzündungshemmende Intervention langfristige Vorteile bieten könnte und bei der die Verträglichkeitsprobleme herkömmlicher Kortikosteroide nach wie vor ein zentrales Anliegen darstellen. Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera, sagte: "Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt in Richtung unseres Ziels, AGAMREE jedem DMD-Patienten zugänglich zu machen, der davon profitieren könnte. Für Familien und Ärzte kann die Entscheidung, wann bei sehr kleinen Kindern mit der Behandlung begonnen werden soll, angesichts der begrenzten Behandlungsmöglichkeiten eine besondere Herausforderung darstellen." Dr. Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: "Die frühzeitige Einleitung einer entzündungshemmenden Therapie bei DMD hat das Potenzial, den langfristigen Krankheitsverlauf neu zu gestalten. Die positive Stellungnahme des CHMP spiegelt die Stärke der klinischen und Sicherheitsdaten von AGAMREE wider und erkennt den Bedarf an besser verträglichen Behandlungsoptionen für Kleinkinder an. Wir setzen uns weiterhin dafür ein, Ärzten und Familien eine Behandlungsoption für diese schutzbedürftige Patientengruppe zur Verfügung zu stellen." Über AGAMREE® (Vamorolon) AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3). Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren, die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden sind(1-3). In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis mittelschwer(1). Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard- Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil: eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden (p °

Quelle: dpa-Afx