^Die Daten untermauern das Potenzial von AGAMREE® als Therapie für ein breites Spektrum chronisch-entzündlicher seltener Erkrankungen Pratteln, Schweiz, 1. Juli 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute die Topline-Ergebnisse (https://ir.catalystpharma.com/news/news- details/2026/Vamorolone-Demonstrates-On-Target-Glucocorticoid-Activity-Without- the-Immunosuppression-Characteristic-of-Traditional-Corticosteroids-at-Clinical- Doses/default.aspx) einer zweiteiligen klinischen Phase-1-Studie zu AGAMREE® bekannt, die von seinem nordamerikanischen Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst") durchgeführt wurde. Die Studie legt nahe, dass AGAMREE® eine glukokortikoide und entzündungshemmende Wirkung entfaltet, ohne dabei nennenswerte immunsuppressive Effekte zu verursachen, was den potenziellen Einsatz als Therapie bei einem breiten Spektrum chronisch- entzündlicher seltener Erkrankungen untermauert. Die an gesunden erwachsenen Probanden durchgeführte Studie untersuchte die Äquipotenz von Deflazacort und AGAMREE® und bewertete das klinische immunsuppressive Potenzial von AGAMREE® bei steigenden Dosierungen. In Teil A zeigten sowohl AGAMREE® als auch Deflazacort die erwartete zielgerichtete Glukokortikoidrezeptoraktivität und eine vergleichbare Cortisolunterdrückung bei klinischen Dosierungen, wobei AGAMREE® weniger ausgeprägte immunsuppressive Biomarker-Effekte aufwies, was mit der derzeit in der Zulassung angegebenen Dosierung von AGAMREE® zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) übereinstimmt. Teil B zeigte, dass klinisch relevante immunsuppressive Effekte nur bei der höchsten Dosisstufe beobachtet wurden, die über der derzeit zugelassenen AGAMREE-Dosierung lag. Bei niedrigeren Dosisstufen wurden keine relevanten immunsuppressiven Effekte beobachtet. Im Rahmen einer im Jahr 2023 geschlossenen exklusiven Lizenzvereinbarung hält Catalyst die Vermarktungsrechte an AGAMREE® in Nordamerika für DMD und alle potenziellen zukünftigen Indikationen, während Santhera ein Vorverhandlungsrecht für alle Rechte außerhalb Nordamerikas in Bezug auf neue Indikationen behält. Gemäß den Bedingungen der Lizenzvereinbarung hat Santhera Anspruch auf umsatzabhängige Meilensteinzahlungen sowie auf Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz aller vermarkteten Indikationen. Über AGAMREE® (Vamorolon) AGAMREE® ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE® ist kein Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3). Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren, die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden sind(1-3). In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE® seinen primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis mittelschwer(1). Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen zeigte AGAMREE® eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard- Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil: eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden (p °

Quelle: dpa-Afx